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作为运动神经元病中最常见的一种类型,ALS通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡,从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩,最终,患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡,生存时间通常为3-5年。SOD1是第一个被发现的ALS致病基因,也是中国ALS人群中最常见的致病基因。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。
《意见》就统筹推进教育科技人才体制机制一体改革,推进金融、技术、数据等赋能实体经济高质量发展,建设更高水平开放型经济新体制,健全科学化、精细化、法治化治理模式四个方面,分别推出一批改革措施;要求深圳先行先试,在更高起点、更高层次、更高目标上深化改革、扩大开放,创造更多可复制、可推广的新鲜经验,为全面建设社会主义现代化国家作出贡献、提供范例。
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